– Prin acest acord de rambursare, aproximativ 60 de copii cu fibroză chistică
au acces pentru prima dată la tratamentul rambursat cu tripla terapie –
- Aproximativ 125 de copii cu vârste între 6 și 11 ani sunt eligibli pentru terapia
cu modulator CFTR în România
Munchen, 23 noiembrie 2022 – Ministerului Sănătății și a Casei Naționale de Asigurări de Sănătate a luat decizia de a rambursa medicamentul KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru tratarea persoanelor cu fibroză chistică din România. Din acest moment, copiii cu vârste între 6 și 11 ani, care au cel puțin o mutație F508del în gena reglatorului de conductanță transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) au acces la medicamentul KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor. Până acum, rambursarea medicamentului KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor în România era posibilă doar pentru pacienții cu fibroză chistică cu vârsta de minimum 12 ani și cu cel puțin o mutație F508del în gena CFTR. KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament eliberat doar pe bază de prescripție medical.
„O parte importantă a angajamentului nostru față de persoanele care trăiesc cu fibroză chistică este să dezvoltăm și să furnizăm tratamente pentru grupurile de vârstă mai tinere. Ne bucurăm că am atins acest obiectiv pentru copiii cu fibroză chistică din România și aparținătorii lor”, a declarat Amel Bech, Senior Country Manager Piețe de Distribuție Vertex Pharmaceuticals. „Le mulțumim autorităților din România pentru recunoașterea importanței medicamentului KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor în tratarea fibrozei chistice la copii și pentru colaborarea arătată în tot acest proces”. (RCP).
Despre fibroza chistică
Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară care afectează peste 83.000 de oameni la nivel global. În România, aproape 500 de pacienți au fost diagnosticați cu această afecțiune.[1]
FC este o boală progresivă, multi-sistemică, ce afectează plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul și tractul reproductiv. Aceasta este cauzată de o proteină CFTR defectă și / sau lipsă rezultată din anumite mutații ale genei CFTR. Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte – una de la fiecare părinte – pentru a avea FC, iar boala poate fi descoperită în urma unui test genetic. Deși există mai multe tipuri de mutații CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu fibroză chistică au cel puțin o mutație F508del. Aceste mutații conduc la apariția fibrozei chistice, cauzând prezența proteinelor CFTR nefuncționale și / sau existența unui număr mic a acestora la suprafața celulei. Funcția defectă și / sau absența proteinei CFTR cauzează un flux slab de sare și apă în și din celule în mai multe organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios care poate provoca infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive la mulți pacienți, și pot cauza moartea acestora. Vârsta medie pentru persoanele decedate este de 30 de ani.
Despre KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor
La persoanele cu anumite tipuri de mutații ale genei CFTR, proteina CFTR nu este procesată sau poziționată în mod normal în interiorul celulei, iar acest lucru poate împiedica proteina CFTR să ajungă la suprafața celulei și să funcționeze corect. KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament ce se administrează pe cale orală, conceput pentru a crește cantitatea și funcția proteinei CFTR la suprafața celulei. Elexacaftor și tezacaftor lucrează împreună pentru a crește cantitatea de proteină matură de la suprafața celulei prin conectarea la diferite porți de acces ale proteinei CFTR. Ivacaftor, care este cunoscut ca potențator CFTR, este conceput pentru a restabili capacitatea proteinelor CFTR de a transporta sare și apă prin membrana celulară. Acțiunile combinate ale ivacaftor, tezacaftor și elexacaftor ajută la hidratarea și curățarea mucusului din căile respiratorii.
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este aprobat în Uniunea Europeană pentru tratarea pacienților care suferă de fibroză chistică cu vârsta de până la 6 ani și care au cel puțin o mutație F508del în gena CFTR.
Despre Vertex
Vertex este o companie globală de biotehnologie care investește în inovația științifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania are mai multe medicamente aprobate care tratează cauza principală a fibrozei chistice (FC) – o boală genetică periculoasă – și are mai multe programe clinice și de cercetare în desfășurare pentru tratamentul fibrozei chistice. Mai mult decât medicamentele pe care le produce pentru tratarea acestei afecțiuni, Vertex are în portofoliu și molecule mici adresate altor boli grave, prin intermediul cărora studiază în detaliu biologia umană cauzală, boala cu celule seceră, beta-talasemia, bolile renale mediate de APOL1, durerea, diabetul zaharat de tip 1, deficitul de alfa-1 antitripsină și distrofia musculară Duchenne.
Fondată în 1989 în Cambridge, Massachusetts, compania are sediul global în Districtul de Inovație din Boston, sediul internațional fiind la Londra. În plus, Vertex are spații de cercetare și dezvoltare, dar și birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia și America Latină. Compania este recunoscută în mod constant ca unul dintre angajatorii de top din industria de biotehnologie, fiind inclusă timp de 13 ani consecutivi în lista „Top Employers” a revistei „Science” și ocupă poziții și în topul Fortune pentru cele mai bune locuri de muncă în biotehnologie și farmaceutică, dar și în topul celor mai bune locuri de muncă pentru femei.
[1] https://360medical.ro/stiri/o-noua-terapie-pentru-fibroza-chistica-rambursata-integral-in-romania-de-la-1-iulie/2021/07/02/
Daca iti plac articolele noastre si vrei sa ne fii alaturi si pe Facebook, te asteptam sa te alaturi comunitatii printr-un Like:
