Un nou medicament pentru o formă dificil de tratat a cardiomiopatiei hipertrofice a obținut rezultate pozitive într-un studiu clinic de fază 3. Aficamten a îmbunătățit capacitatea de efort și starea de sănătate raportată de pacienți, oferind speranțe pentru persoanele cu o formă a bolii pentru care, până acum, nu există tratamente medicamentoase aprobate care să acționeze direct asupra cauzei bolii.
O inimă „mărită” nu înseamnă întotdeauna același lucru. În cazul cardiomiopatiei hipertrofice (HCM), pereții mușchiului cardiac, în special ai ventriculului stâng, devin anormal de groși.
Această îngroșare poate face ca inima să se relaxeze mai greu și să pompeze sângele mai puțin eficient. În timp, pacienții pot dezvolta dificultăți de respirație, oboseală, dureri în piept, palpitații și o capacitate redusă de a face efort.
O veste importantă vine acum dintr-un studiu clinic de fază 3: aficamten, un medicament care acționează direct asupra mecanismului de contracție al inimii, a îmbunătățit semnificativ atât capacitatea de efort, cât și starea de sănătate a pacienților cu cardiomiopatie hipertrofică non-obstructivă.
Rezultatele studiului ACACIA-HCM au fost prezentate la Congresul European de Cardiologie 2026 și publicate simultan în New England Journal of Medicine.
Ce este cardiomiopatia hipertrofică?
Cardiomiopatia hipertrofică este o boală a mușchiului inimii, frecvent asociată unor modificări genetice.
În această afecțiune, mușchiul inimii se îngroașă anormal. Problema nu este însă doar dimensiunea peretelui cardiac. Mușchiul îngroșat poate deveni mai rigid, iar ventriculul stâng poate avea dificultăți în a se umple cu sânge.
Există mai multe forme de cardiomiopatie hipertrofică. În forma obstructivă, îngroșarea mușchiului poate împiedica parțial ieșirea sângelui din ventriculul stâng.
În forma non-obstructivă, despre care este vorba în studiul ACACIA-HCM, nu există această obstrucție semnificativă a fluxului de sânge. Cu toate acestea, pacienții pot avea simptome importante și o capacitate de efort redusă.
O formă pentru care opțiunile de tratament sunt limitate
Cardiomiopatia hipertrofică non-obstructivă simptomatică reprezintă o provocare pentru medici.
Potrivit Societății Europene de Cardiologie, până la publicarea rezultatelor ACACIA-HCM nu existau tratamente aprobate care să abordeze direct boala pentru pacienții cu această formă de HCM.
Tratamentul actual se concentrează în principal pe controlul simptomelor și al complicațiilor, în funcție de caracteristicile fiecărui pacient.
De aceea, rezultatele noului studiu sunt considerate importante: aficamten este conceput pentru a acționa asupra mecanismului molecular care determină contracția excesivă a mușchiului cardiac.
Cum funcționează aficamten?
Aficamten face parte dintr-o clasă nouă de medicamente numită inhibitori ai miozinei cardiace.
Miozina este una dintre proteinele esențiale implicate în contracția mușchiului cardiac. În cardiomiopatia hipertrofică, activitatea excesivă a aparatului contractil poate contribui la rigiditatea și funcționarea anormală a inimii.
Aficamten reduce activitatea miozinei cardiace și urmărește astfel să facă activitatea mușchiului cardiac mai eficientă.
Spre deosebire de medicamentele care tratează doar simptomele, această abordare încearcă să influențeze direct mecanismul fiziopatologic al bolii.
Peste 500 de pacienți au participat la studiul de fază 3
Studiul ACACIA-HCM a inclus 517 adulți cu cardiomiopatie hipertrofică non-obstructivă simptomatică.
Participanții au fost repartizați aleatoriu pentru a primi fie aficamten, fie placebo. Tratamentul a început cu o doză de 5 mg, care putea fi crescută până la 20 mg, în funcție de răspunsul pacientului.
Studiul a urmărit pacienții timp de până la 72 de săptămâni, iar principalele rezultate au fost evaluate la 36 de săptămâni.
Pacienții au putut face mai mult efort
Unul dintre cele două obiective principale ale studiului a fost capacitatea maximă de efort, măsurată prin consumul maxim de oxigen, cunoscut sub denumirea de pVO₂.
După 36 de săptămâni, pacienții tratați cu aficamten au avut o creștere medie a pVO₂ de 0,64 ml/kg/min, în timp ce grupul placebo a avut o modificare de -0,03 ml/kg/min.
Diferența dintre cele două grupuri a fost de 0,67 ml/kg/min, iar rezultatul a fost semnificativ statistic, cu P=0,003.
Practic, rezultatul sugerează că tratamentul a contribuit la îmbunătățirea capacității inimii și organismului de a susține efortul.
S-a îmbunătățit și starea de sănătate raportată de pacienți
Al doilea obiectiv principal a fost reprezentat de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS), un instrument utilizat pentru a evalua simptomele și impactul bolii asupra vieții de zi cu zi.
La 36 de săptămâni, scorul KCCQ-CSS a crescut cu 11,4 puncte în grupul aficamten, comparativ cu 8,4 puncte în grupul placebo.
Diferența dintre cele două grupuri a fost de 3 puncte și a fost semnificativă statistic.
Cercetătorii au observat, de asemenea, îmbunătățiri ale unor obiective secundare, inclusiv ale clasei funcționale NYHA și ale nivelului de NT-proBNP, un biomarker utilizat pentru evaluarea stresului și suprasolicitării cardiace.
De ce rezultatele sunt considerate importante?
ACACIA-HCM este important nu doar pentru că medicamentul a îmbunătățit două măsurători.
Potrivit European Society of Cardiology, acesta este primul studiu de fază 3 care a demonstrat îmbunătățiri semnificative atât ale stării de sănătate raportate de pacienți, cât și ale capacității de efort în cardiomiopatia hipertrofică non-obstructivă.
Pentru pacienții cu această formă de boală, rezultatul ar putea reprezenta o schimbare importantă a modului în care este abordată afecțiunea.
Dar există și un aspect important privind siguranța
Rezultatele nu înseamnă că aficamten este lipsit de riscuri.
Una dintre preocupările principale în cazul inhibitorilor miozinei este posibilitatea ca reducerea excesivă a contractilității inimii să ducă la scăderea fracției de ejecție a ventriculului stâng.
În studiul ACACIA-HCM, o reducere reversibilă a fracției de ejecție sub 50% a apărut la 27 de pacienți (10,5%) tratați cu aficamten, comparativ cu 2 pacienți (0,8%) din grupul placebo.
Evenimente adverse grave au apărut la 20,2% dintre pacienții tratați cu aficamten și la 14,7% dintre cei care au primit placebo.
Prin urmare, medicamentul necesită monitorizarea funcției cardiace, iar beneficiile sale trebuie evaluate în raport cu aceste riscuri.
Aficamten este deja aprobat pentru o altă formă de cardiomiopatie hipertrofică
Dezvoltarea aficamtenului este deja avansată.
În Statele Unite, medicamentul Myqorzo (aficamten) a primit aprobare pentru adulții cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă simptomatică. Documentele FDA descriu aficamten ca inhibitor al miozinei cardiace și confirmă indicația pentru forma obstructivă a bolii.
Studiul ACACIA-HCM urmărește extinderea utilizării sale și la pacienții cu forma non-obstructivă.
Dacă această nouă indicație va fi aprobată, aficamten ar putea deveni o opțiune terapeutică pentru un grup de pacienți care are în prezent foarte puține alternative care să vizeze direct mecanismul bolii.
Când ar putea fi aprobat pentru forma non-obstructivă?
Rezultatele ACACIA-HCM au determinat compania producătoare, Cytokinetics, să anunțe că intenționează să depună în trimestrul al patrulea din 2026 o cerere suplimentară către FDA pentru utilizarea aficamtenului la adulții cu cardiomiopatie hipertrofică non-obstructivă simptomatică.
Este important de precizat că rezultatele pozitive ale unui studiu de fază 3 nu reprezintă automat o aprobare. Autoritățile de reglementare trebuie să analizeze datele complete privind eficacitatea și siguranța înainte de a decide dacă medicamentul poate fi utilizat pentru această indicație.
O nouă etapă pentru tratamentul cardiomiopatiei hipertrofice
Rezultatele ACACIA-HCM reprezintă una dintre cele mai importante evoluții recente în tratamentul cardiomiopatiei hipertrofice non-obstructive.
Aficamten a demonstrat în faza 3 îmbunătățiri semnificative ale capacității de efort și ale stării de sănătate raportate de pacienți, iar rezultatele au fost publicate în New England Journal of Medicine.
Medicamentul nu este însă lipsit de riscuri și nu trebuie considerat un tratament universal pentru orice persoană cu inimă mărită sau insuficiență cardiacă.
Dacă autoritățile vor aproba noua indicație, aficamten ar putea reprezenta însă o nouă opțiune terapeutică importantă pentru pacienții cu cardiomiopatie hipertrofică non-obstructivă simptomatică, o categorie pentru care opțiunile medicamentoase care acționează direct asupra bolii au fost până acum extrem de limitate.
Vezi sib Japonia aprobă în premieră mondială terapii cu celule iPS pentru Parkinson și insuficiență cardiacă
Daca iti plac articolele noastre si vrei sa ne fii alaturi si pe Facebook, te asteptam sa te alaturi comunitatii printr-un Like:
