O premieră pentru pacienții cu dermatomiozită. Pacienții adulți cu dermatomiozită au primit o nouă opțiune terapeutică importantă. Pe 27 august 2026, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat Lisraya (brepocitinib), primul tratament administrat pe cale orală aprobat în mod specific pentru această boală autoimună rară.
Dermatomiozita este o afecțiune în care sistemul imunitar atacă propriile țesuturi și poate provoca inflamație, slăbiciune musculară și erupții cutanate caracteristice.
Noul medicament este deosebit de interesant deoarece nu urmărește doar să amelioreze simptomele, ci intervine asupra unor căi de semnalizare ale sistemului imunitar implicate în inflamație.
Aprobarea FDA se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază 3 VALOR, în care brepocitinib a demonstrat beneficii asupra manifestărilor musculare și cutanate ale bolii.
Ce este dermatomiozita?
Dermatomiozita face parte din categoria bolilor musculare inflamatorii și autoimune.
Afecțiunea poate provoca slăbiciune musculară progresivă, în special la nivelul mușchilor apropiați de trunchi. Pacienții pot avea dificultăți la urcatul scărilor, ridicarea obiectelor sau chiar ridicarea de pe scaun.
În același timp, boala poate produce manifestări cutanate distinctive, inclusiv erupții și modificări ale pielii.
Severitatea bolii variază de la o persoană la alta, iar tratamentul poate fi dificil. Corticosteroizii și medicamentele imunosupresoare au fost mult timp componente importante ale tratamentului, însă utilizarea lor pe termen lung poate veni cu efecte adverse importante.
De aceea, apariția unui tratament oral țintit reprezintă un pas semnificativ pentru această categorie de pacienți.
Cum acționează brepocitinib?
Brepocitinib, sub denumirea comercială Lisraya, este un inhibitor al enzimelor TYK2 și JAK1.
Aceste enzime fac parte din sisteme de semnalizare utilizate de celulele imunitare pentru a transmite informații și pentru a coordona răspunsurile inflamatorii.
În dermatomiozită, o activare anormală a acestor mecanisme poate contribui la inflamația care afectează mușchii și pielea.
Prin blocarea JAK1 și TYK2, brepocitinib urmărește să reducă transmiterea unor semnale inflamatorii și, implicit, activitatea procesului autoimun.
Cu alte cuvinte, medicamentul încearcă să țintească mecanismul imun care întreține boala, în loc să acționeze doar asupra consecințelor acesteia.
Rezultate importante în studiul de fază 3
Aprobarea FDA a venit după rezultatele studiului VALOR, un studiu clinic de fază 3, randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo.
Cercetarea a inclus 241 de adulți cu dermatomiozită, care au primit fie brepocitinib 30 mg, brepocitinib 15 mg sau placebo, o dată pe zi. Obiectivul principal a fost măsurarea îmbunătățirii generale a bolii printr-un scor numit Total Improvement Score (TIS).
După 52 de săptămâni, rezultatele au fost:
- 46,5 puncte pentru pacienții care au primit brepocitinib 30 mg;
- 37,5 puncte pentru doza de 15 mg;
- 31,2 puncte pentru grupul placebo.
Diferența dintre doza de 30 mg și placebo a fost de 15,3 puncte, rezultat semnificativ statistic, cu P<0,001.
Brepocitinib 30 mg a fost, de asemenea, superior placebo în toate cele nouă obiective secundare-cheie analizate în studiu.
Beneficii atât pentru mușchi, cât și pentru piele
Un aspect important al cercetării este că beneficiile nu s-au limitat la un singur simptom.
Pacienții tratați cu doza de 30 mg au prezentat îmbunătățiri ale forței musculare, manifestărilor cutanate și capacității de a desfășura activități zilnice.
Cercetătorii au folosit, printre altele, scorul MMT-8 pentru forța musculară, CDASI pentru severitatea manifestărilor cutanate și HAQ-DI pentru impactul bolii asupra funcționării zilnice.
Un element deosebit de interesant este că unele beneficii au devenit vizibile încă din săptămâna a patra de tratament și s-au menținut pe parcursul celor 52 de săptămâni ale studiului.
Medicamentul ar putea reduce dependența de corticosteroizi
Un alt rezultat important al studiului VALOR a fost efectul asupra utilizării corticosteroizilor.
Corticosteroizii pot controla inflamația în dermatomiozită, dar administrarea îndelungată poate produce numeroase reacții adverse.
În studiul VALOR, brepocitinib a demonstrat un efect de „steroid-sparing”, ceea ce înseamnă că unii pacienți au putut reduce tratamentul sistemic cu glucocorticoizi în contextul răspunsului la terapia investigată.
Această caracteristică poate fi importantă în practica medicală, deoarece reducerea expunerii la corticosteroizi poate limita riscurile asociate utilizării lor pe termen lung.
Cât de sigur este noul tratament?
Aprobarea unui medicament care influențează sistemul imunitar vine inevitabil și cu o discuție despre siguranță.
Inhibitorii JAK/TYK2 pot modifica răspunsul imun și pot crește riscul anumitor infecții sau al altor complicații.
Informațiile de siguranță asociate Lisraya includ avertismente importante privind infecțiile grave, mortalitatea, anumite tipuri de cancer, evenimente cardiovasculare majore și tromboze.
Prin urmare, faptul că medicamentul este aprobat nu înseamnă că este potrivit pentru orice pacient cu dermatomiozită.
Medicul trebuie să evalueze istoricul pacientului, riscul de infecții, alte boli existente și eventualele tratamente concomitente înainte de prescriere.
De ce este atât de importantă această aprobare?
Dermatomiozita este o boală rară pentru care opțiunile terapeutice specifice au fost limitate.
Potrivit FDA, Lisraya reprezintă prima opțiune orală aprobată pentru adulții cu dermatomiozită și răspunde unei nevoi medicale importante pentru această boală.
Aprobarea este importantă și din punctul de vedere al mecanismului terapeutic. Brepocitinib este primul tratament țintit aprobat pentru dermatomiozită care acționează asupra căilor JAK1/TYK2.
Până acum, tratamentul s-a bazat în mare măsură pe controlul inflamației și al răspunsului imun cu medicamente precum corticosteroizii și alte imunosupresoare.
Este Lisraya un leac pentru dermatomiozită?
Nu.
Chiar dacă rezultatele sunt importante, brepocitinib nu vindecă definitiv dermatomiozita.
Medicamentul controlează activitatea bolii prin modularea sistemului imunitar, iar tratamentul este destinat gestionării afecțiunii.
De asemenea, răspunsul poate fi diferit de la un pacient la altul.
Rezultatele studiului VALOR arată un beneficiu semnificativ la nivelul grupului de pacienți, dar acest lucru nu înseamnă că fiecare persoană tratată va avea aceeași evoluție.
Când a fost aprobat medicamentul?
FDA a aprobat Lisraya pe 27 august 2026 pentru tratamentul adulților cu dermatomiozită. Medicamentul este administrat oral, o dată pe zi, iar doza aprobată este de 30 mg.
În SUA, tratamentul este deja disponibil.
Este important însă ca pacienții din România să nu presupună că aprobarea FDA înseamnă automat că medicamentul poate fi prescris sau comercializat în România. Autorizarea și disponibilitatea în Uniunea Europeană depind de procedurile europene și naționale, care trebuie verificate separat.
O nouă direcție pentru bolile autoimune
Aprobarea brepocitinib poate avea implicații care depășesc dermatomiozita.
Medicamentul este cercetat și pentru alte afecțiuni autoimune și inflamatorii, deoarece aceleași căi JAK/TYK2 sunt implicate în mai multe procese imunitare.
În cazul dermatomiozitei, însă, rezultatele VALOR oferă o demonstrație importantă că blocarea țintită a unor căi imunitare poate îmbunătăți simultan manifestările musculare și cutanate ale bolii.
Pentru pacienți, aceasta înseamnă mai mult decât apariția unei simple pastile noi: este posibil începutul unei abordări terapeutice mai precise pentru o boală care până acum a avut opțiuni limitate.
Ce trebuie reținut
Lisraya (brepocitinib) este primul tratament oral aprobat de FDA în mod specific pentru dermatomiozita adultului.
În studiul de fază 3 VALOR, doza de 30 mg administrată o dată pe zi a produs o îmbunătățire semnificativă a bolii după 52 de săptămâni, cu beneficii asupra forței musculare, manifestărilor cutanate și funcționării zilnice. Rezultatele au fost observate încă din primele săptămâni de tratament.
Tratamentul poate reduce și necesarul de corticosteroizi, însă vine cu avertismente importante privind siguranța și trebuie utilizat sub supraveghere medicală.
Pentru o boală autoimună rară și debilitantă, aprobarea reprezintă un pas major către tratamente mai țintite, dar nu trebuie confundată cu o vindecare definitivă.
*Registrul oficial al studiului clinic VALOR: ClinicalTrials.gov – NCT05437263
*Rezultatele detaliate ale studiului VALOR: University of Manchester – rezultatele studiului de fază 3
Vezi si Cum să ai o piele hidratată și sănătoasă: 10 metode susținute științific de dermatologi
Daca iti plac articolele noastre si vrei sa ne fii alaturi si pe Facebook, te asteptam sa te alaturi comunitatii printr-un Like:
